Hemofilija nekad i danas

U djetinjstvu je hemofilija značila česta krvarenja, bolove, pa čak i životnu ugroženost. Danas, zahvaljujući napretku medicine, osobe s hemofilijom mogu živjeti gotovo potpuno normalan život. Dr. sc. Marko Marinić, predsjednik Društva hemofiličara Hrvatske, u intervjuu otkriva kako se kroz desetljeća promijenila skrb, koja su najveća postignuća te zašto je edukacija ključ do slobodnijeg i kvalitetnijeg života.

Kako se iz Vaše perspektive kroz godine promijenio život s hemofilijom – od nekada do sada?

Image

Ako se vratimo u razdoblje mog djetinjstva, dakle u sedamdesete i osamdesete godine, život s hemofilijom bio je praktički potpuno drugačiji od današnjeg. To je bio život obilježen učestalim krvarenjima, bolovima, problemima s mobilnošću, izostancima iz škole i društvenog života, pa čak i životno ugrožavajućim situacijama. Učinkovitih i pravodobno primijenjenih lijekova nije bilo, a ono što je postojalo dobivalo se isključivo u većim bolničkim centrima – manje lokalne bolnice toga nisu imale. Govorim primarno o tzv. krioprecipitatu koji se primao praktički na kapaljku, u nedostatnim količinama i to isključivo kada bi krvarenje već uznapredovalo i učinilo veliku štetu. A i kad bi ga se primilo, željeni učinak često bi izostao.

Dodatni problem bio je i nedostatak znanja o hemofiliji, uključujući i kod samih liječnika i medicinskog osoblja. Nebrojeno puta ljudi su se susretali s liječnicima koji gotovo ništa nisu znali o bolesti, što je dodatno vodilo u ozbiljne probleme. Nažalost, neke je to koštalo života – primjerice, mog brata koji je sa 16 godina preminuo na putu od liječnika do kuće jer ozbiljnost situacije nije bila prepoznata. Nisu postojale udruge oboljelih od hemofilije u kojima bi se mogle dobiti korisne informacije, nije bilo literature ni interneta, a budući da je riječ o vrlo rijetkoj bolesti, ljudi su se nerijetko osjećali kao da su sami na svijetu s tim problemom. Nisi mogao učiti iz tuđeg iskustva, znanja ili savjeta – učenje o bolesti temeljilo se na vlastitom iskustvu, često metodom pokušaja i pogrešaka. Krvarenja su bila dugotrajna, bolna i često su ostavljala trajne posljedice na zglobovima. Djeca s hemofilijom bolnice su doživljavala gotovo kao drugi dom, a ni odraslima nije bilo mnogo lakše.

Danas, zahvaljujući napretku medicine, kvalitetnoj edukaciji, novim spoznajama i razmjeni iskustava, takvi primjeri doista djeluju kao davna prošlost. Osobe danas imaju kućnu terapiju, provode je profilaktički i krvarenja se u pravilu uopće ne javljaju, a ako se i pojave – mogu se odmah zaustaviti. S kvalitetnom terapijom, dobrom edukacijom i modernom skrbi ljudi mogu živjeti neusporedivo bolje. Posebno se to odnosi na djecu koja su od najranije dobi na kvalitetnoj profilaksi pa do krvarenja i oštećenja zglobova uopće ne dođe. Kvaliteta života se rapidno promijenila – od stalnog opreza, problema i ograničenja došli smo do mogućnosti življenja praktički normalnog života.

Koje su, prema Vašem mišljenju, najvažnije prekretnice koje su utjecale na svakodnevni život osoba s hemofilijom?

Izdvojio bih pet ključnih prekretnica:

1. Uvođenje koncentrata faktora zgrušavanja – omogućilo je brže i učinkovitije zaustavljanje krvarenja i smanjilo trajne posljedice.
2. Kućna terapija – mogućnost da osoba s hemofilijom svoj lijek dobije kod kuće, bez silnih, učestalih i u pravilu zakašnjelih odlazaka u bolnice na terapiju. 
3. Profilaksa – zlatni standard liječenja kojim se lijek uzima preventivno, kako do krvarenja uopće ne bi došlo. Time su spriječeni problemi sa zglobovima i brojnim drugim sustavima, uključujući ponekad i životno ugrožavajuće situacije. Time je promijenjena praktički  cijela paradigma liječenja, odnosno filozofija liječenja, ljudi su dobili iznimno veliku količinu slobode i mogućnost aktivnog sudjelovanja u životu zajednice.
4. Dolazak novih terapija – svjedoci smo silnog razvoja novih lijekova koji djeluju znatno dulje i održavaju razinu faktora jedan značajan dio vremena na nehemofiličarskim nivoima. Svjedoci smo i razvoja nefaktorskih lijekova koji djeluju na drugačiji način i učinkoviti su čak i kod osoba s antitijelima/inhibitorima na faktorsku terapiju, a svakako treba spomenuti da danas svjedočimo i uvođenju genske terapije koja bi uskoro mogla postati jedan od modela klasičnog tretmana hemofilije. 
5. Edukacija – temelj kvalitetne skrbi, u kombinaciji s dostupnošću terapije. Suradnjom centara za hemofiliju i nacionalnih udruga osoba s hemofilijom, zajedno s krovnim europskim i svjetskim asocijacijama osoba s hemofilijom, te brojnim informacijama koje su danas putem moderne tehnologije svakoj oboljeloj osobi dostupne, postiže se to da osobe znaju kakvu bolest imaju, kako se ona pravilno liječi i kako se u konačnici što normalnije živi s njom.

Kako su se te promjene odrazile na život osoba s hemofilijom koje poznajete?

Razlika je ogromna. Mlađe generacije danas nemaju tjelesna ograničenja kakva su nekad postojala. Vidim mlade ljude koji se bave sportom, putuju, studiraju u inozemstvu, rade zahtjevne poslove. Kod starije generacije, nažalost, posljedice kasnog i nedostatnog liječenja ostaju vidljive - mnogi imaju teške artropatije, bolove, smanjenu pokretljivost, ali i njima suvremena terapija itekako donosi olakšanje, smanjuje učestalost krvarenja, daljnja štećenja, akutne bolove, stanje je pod kontrolom, a kvaliteta života neusporedivo veća.

Image

Kako je izgledao odnos osoba s hemofilijom prema fizičkoj aktivnosti kroz različite životne periode u proteklim desetljećima?

U mom djetinjstvu tjelesna aktivnost bila je gotovo zabranjena. Čak su i škole bile vrlo oprezne - tjelesni odgoj se strogo izbjegavao, a bilo kakav intenzivniji sport bio je nezamisliv. Izbjegavanjem aktivnosti i pasivnim načinom života zapravo se ulazilo u začarani krug: nedostatak tjelesne aktivnosti → slabi mišići → nestabilni zglobovi → veći rizik od ozljeda → još veće izbjegavanje aktivnosti. Posljedica je bila loša kondicija, propadanje zglobova, porast stupnja invalidnosti, veliki problemi u svakodnevnom funkcioniranju.

Što se po Vašem mišljenju promijenilo u pristupu fizičkoj aktivnosti osoba s hemofilijom?

S razvojem terapije, uvođenjem profilakse, boljom kontrolom bolesti i edukacijom, pristup se potpuno promijenio. Danas znamo da pravilno odabrana i kontrolirana tjelesna aktivnost jača mišiće, stabilizira zglobove i smanjuje rizik od krvarenja. Nije cilj izbjegavati kretanje – naprotiv, treba ga prilagoditi vlastitom stanju: hodanje, plivanje, vožnja bicikla, vježbe snage pod nadzorom fizioterapeuta itd. Dakle, aktivnost je postala dio terapije, a ne rizik kojega treba izbjegavati. Kod mladih koji nemaju oštećenja zglobova pristup je još slobodniji, a popis aktivnosti puno širi.

Kako u udruzi pristupate temi fizičke aktivnosti kod članova – s kakvim se pitanjima najčešće susrećete?

Najčešće nas pitaju što smiju, a što ne smiju raditi - posebice roditelji male djece s hemofilijom. Zato organiziramo razne edukacije, radionice s fizioterapeutima, medicinskim sestrama i stručnjacima koji poznaju problematiku hemofilije. Pružamo individualne savjete, potičemo aktivnost na razne načine, a među njima i jednu aktivnost koju zadnjih godina vrlo često promoviramo – nordijsko hodanje. Nabavili smo štapove za nordijsko hodanje svim našim članovima, organizirali edukacije o pravilnoj uporabi štapova te gotovo na svim našim susretima prakticiramo i tu vrstu tjelesne aktivnosti.

Image

Što za vas i članove udruge znači dugoročna zaštita zglobova? Je li dugoročna zaštita od krvarenja i mikrokrvarenja danas moguća? Može li se što po tom pitanju napraviti i od strane same udruge?

Zaštita zglobova znači zaštitu kvalitete života. Svako krvarenje, pa i ono najmanje, ostavlja trag na hrskavici i okolnom tkivu. Ponavljana i nekontrolirana krvarenja dugoročno vode teškim artropatijama, bolovima, problemima s mobilnošću i zapravo teškom invaliditetu. Danas, uz redovitu profilaksu, mogućnost praćenja stanja zglobova na različite načine te pravilnu tjelesnu aktivnost, dugoročna zaštita je moguća u mjeri koju prije nismo mogli ni zamisliti.
Udruga tu može mnogo napraviti, i upravo to i čini. Osim poticanja zaštite zglobova kroz tjelesnu aktivnost i edukacije o pravilnom pristupu očuvanju zdravlja cijelog lokomotornog sustava, udruga u suradnji s centrom za hemofiliju nastoji osigurati i što veću dostupnost te pristup stručnjacima za rehabilitaciju i tretmanima koji su blagotvorni za zdravlje zglobova.

Koliko je prevencija krvarenja i mikrokrvarenja bitna?

Prevencija je ključ. Kad se krvarenje dogodi, šteta je već učinjena. Mikrokrvarenja, iako često neprimjetna, dugoročno su također opasna jer tiho i konstantno uništavaju zglob. Stoga je važno poduzeti sve kako do njih ne bi dolazilo.

Koliko je edukacija važna u suočavanju s hemofilijom?

Edukacija je temelj moderne skrbi. Informirani pacijent razumije svoju bolest, brine o svom zdravlju, pridržava se protokola liječenja, a u slučaju krvarenja zna prepoznati rane znakove te kada i kako primijeniti terapiju. To dramatično smanjuje broj komplikacija i podiže kvalitetu života.

Kako se edukacija i količina znanja o bolesti odražava na svakodnevni život?

Znanje daje slobodu. Kao što sam već spomenuo, educiran pacijent razumije hemofiliju i tretira je na pravilan način, što mu omogućuje da planira putovanja, sportske aktivnosti ili radne obaveze bez straha da će biti zatečen nespreman. Edukacija tako ne utječe samo na tjelesno zdravlje, nego i na psihološku dobrobit, društveni život ili – hajdemo to reći tako – na život kao takav. I to ne samo na život oboljele osobe, nego i njegove obitelji, uže i šire zajednice.

Zasigurno ste upoznati s konceptom – normalizacija hemostaze. Što bi ona po Vašem mišljenju značila?

Da, to je jedna izrazito važna tema. Pokušat ću odgovoriti vrlo kratko i pojednostavljeno. Normalizacija hemostaze značila bi mogućnost življenja bez stalne prijetnje krvarenja, tj. dostizanje takve razine zgrušavanja krvi da se osoba s hemofilijom u svakodnevnim situacijama može ponašati gotovo identično kao i osoba bez te dijagnoze. To je cilj kojem svi težimo – ne samo spriječiti krvarenja, nego omogućiti punu uključenost u društveni, profesionalni i svaki drugi segment života, bez straha od krvarenja.

Koliko su članovi udruge upoznati s tim konceptom, koliko je on bitan i što se u tom pogledu dodatno može napraviti?

Sve više članova razumije važnost normalizacije hemostaze, ali to znanje moramo i dalje sustavno širiti. Možemo organizirati različite grupne edukacije, uživo ili virtualno, na različite načine i iz različitih perspektiva, ali i objavljivati edukativne materijale te pružati individualizirana savjetovanja.

Image

U kojoj mjeri je bitna dobra, otvorena komunikacija i suradnja s liječnicima i medicinskim osobljem?

Bez partnerskog odnosa struke i pacijenata nema kvalitetnog liječenja. Pacijent mora osjećati da ga liječnik čuje, da je tu za njega i da može imati potpuno povjerenje u pogledu svoje skrbi, a s druge strane liječnik mora imati povjerenje da će se pacijent pridržavati terapijskog plana i uputa. Svaka osoba je, usprkos istoj dijagnozi, svijet za sebe, te je personalizirani pristup svakom pacijentu presudan. Prilagodba terapije njegovoj situaciji te općenito otvorena komunikacija struka–pacijent conditio sine qua non su kvalitetne skrbi. Pacijent danas više nije osoba koja je po teškoj nuždi došla na pregled i moli za pomoć, nego ravnopravan partner koji sjedi za istim stolom s liječnikom i medicinskim osobljem i razgovara o svojoj skrbi. U tom partnerskom odnosu educiran pacijent iznosi sve svoje probleme, specifičnosti i želje, struka ga sluša, razgovara i ordinira adekvatnu terapiju, pacijent je lako prihvaća i provodi, a sve to rezultira onim što je cilj – boljom kvalitetom života.

Koju ulogu po Vašem mišljenju imaju udruge pacijenata u životima oboljelih?

Smatram da je uloga udruga oboljelih iznimno važna. One povezuju oboljele međusobno kako bi dijeljenjem iskustava i znanja jedni drugima pomogli u svakodnevnom životu s bolešću, organiziraju razne edukacije, pružaju različite oblike podrške, ali su istodobno i glas zajednice – most između pacijenata i sustava, artikuliraju potrebe i zastupaju interese pred institucijama.

Što Vas je motiviralo da se aktivno uključite u rad udruge?

Ponajprije osobno iskustvo. Svjestan svega što je prošla moja generacija, ali i generacije prije i poslije, želio sam pomoći. Znam kako je živjeti bez adekvatne terapije, ali i kako se može živjeti kada je terapija osigurana i primijenjena. Nisam želio da itko više prolazi ono što smo mi prolazili – silna krvarenja, bol, strah, ograničenja... zapravo mogu reći da mi je želja bila da današnji mladi s hemofilijom nikada ne upoznaju što ta bolest doista jest u svom najgrubljem obliku. A imajući na umu i svoj profesionalni „background“, smatrao sam da u tome mogu pomoći.

Kakvo je Vaše iskustvo s izgradnjom zajednice osoba s hemofilijom?

Ako govorimo o Društvu hemofiličara Hrvatske, ono je još davne 1992. godine osnovano zapravo iz čiste potrebe – borbe za vlastitu egzistenciju. To je bilo vrijeme u kojem adekvatne terapije i skrbi o hemofiliji nije bilo, ljudi su prolazili kroz iznimno teške situacije, nije bilo ni znanja ni mjesta na kojem bi se mogla razmjenjivati iskustva. Gotovo da nije bilo segmenta života koji hemofilija tada nije obilježavala, pa su povezivanje pacijenata i zajednička borba nas i naših liječnika za terapiju i život dostojan čovjeka zapravo postali imperativ. Kasnije, sa svakim novim postignućem, udruga je dodatno rasla, širila opseg angažmana, a članovi postajali sve zbrinutiji, sigurniji, samopouzdaniji i, u konačnici, aktivni članovi društvene zajednice.

Kako vidite ulogu udruge u podršci pacijentima i njihovim obiteljima?

Udruga mora biti sigurna luka, ali i aktivni promotor promjena. Pomažemo članovima razumjeti svoju bolest, ostvariti prava i povezati se sa strukom, ali i motiviramo ih da sami postanu zagovornici svojih interesa.

Koja je po Vašem mišljenju najveća vrijednost koju udruga pruža?

Teško je izdvojiti samo jednu vrijednost jer je cjelokupan rad udruge sastavljen od mnoštva segmenata, a svaki je na svoj način bitan. Eventualno bismo mogli reći da je upravo to najveća vrijednost koju udruga pruža – sveobuhvatna briga za članove.

Kako vidite budućnost zajednice osoba s hemofilijom u Hrvatskoj?

Mnoštvo je toga na horizontu pa je zapravo teško dati konkretan odgovor na Vaše pitanje. No ono što je, po meni, sigurno jest da budućnost izgleda vrlo svijetlo. Razina skrbi koju smo već dostigli daje nam temelje za takvu perspektivu, a kada se tomu doda daljnji razvoj skrbi i uvrštenje novih terapeutskih opcija na liste lijekova za hemofiliju, koje omogućuju gotovo normalan život kao da hemofilija ne postoji, dodatno nam baca lijepo svjetlo na budućnost.

No skrb o hemofiliji nije samo pitanje lijekova i terapije. Svi ostali segmenti života također bi trebali biti sve više zadovoljeni, a razvoj znanosti, tehnologije, novih mogućnosti funkcioniranja s hemofilijom i općenito u zajednici daje nam itekako razloga za optimizam. Uz to, ne smijemo zaboraviti da će i Društvo hemofiličara Hrvatske sa svoje strane dati sve od sebe da ta budućnost doista bude što svjetlija – barem u onim segmentima života na koje možemo utjecati.

Koji su po Vašem mišljenju najvažniji koraci koje trebamo poduzeti kao zajednica?

Naš posao nije niti približno gotov, naprotiv, potrebno je još puno rada da bismo dostigli željenu razinu kvalitete života osoba s hemofilijom u Hrvatskoj. Mnoštvo je koraka koje još treba poduzeti, no hajdemo istaknuti barem nekoliko osnovnih: održati i poboljšati dostupnost najsuvremenijih terapija, raditi na dostupnosti sveobuhvatne skrbi za oboljele, ali i ostvarivanju prava nužnih za normalan život, sustavno povezivati i educirati oboljele – posebice nove generacije – te jačati glas udruge u javnom prostoru.

Kakve promjene očekujete u sljedećih nekoliko godina?

Premda to nije bila intencija, na ovo pitanje djelomično sam već odgovorio u prethodnim odgovorima. Sada bih mogao istaknuti i neke dodatne, vrlo konkretne promjene, no možda je ipak uputnije pokušati ih sve obuhvatiti jednim univerzalnim očekivanjem, odnosno jednim idealom za sve osobe s hemofilijom – možda upravo onim kojega su profesor Cedric Hermans iz Belgije i njegov tim vrlo lijepo formulirali: Haemophilia-free mind!

NP-43945; 09/2025